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第350章 第一个被治愈的孩子(1 / 2)

“人类基因组守护计划”的启动,得到了国家最高层级的,全力支持。

规格,甚至,超过了当年的“东方智造”。

总理亲自批示:特事特办,要人给人,要钱给钱,一切资源,优先倾斜。

很快,一个,由陆峰,担任总顾问,陈实先院士,担任首席科学家的,国家级生命科学与医学研究中心,在北京西郊,一块风景秀丽,原本计划开发成高端别墅区的土地上,破土动工。

中心的建设,同样,采用了“智能建造”的模式。无数的建筑机器人和无人机,昼夜不停地工作,一座,充满了未来感的,白色建筑群,以,肉眼可见的速度,拔地而起。

而另一边,一支,由吴越等青年科学家,和,协和、301等顶尖医院的临床专家组成的,特别攻关小组,已经,悄悄地,进驻了军事医学科学院的P3实验室。

他们的任务,只有一个:

在最短的时间内,将陆峰提出的,“引导编辑(Pri Editor)”技术,从理论,变成现实。并,开发出,针对,囊性纤维化(CF)的,第一款,基因治疗方案。

这,是整个“守护计划”的,第一场战役。

只许成功,不许失败。

实验室里,气氛,紧张而又,充满了,一种,前所未有的亢奋。

“数据都对上了!陆总给的那个,Cas9蛋白和逆转录酶的,融合蛋白结构优化算法,简直是神来之笔!我们模拟出来的融合蛋白,稳定性和活性,比我们自己设计的,高了两个数量级!”一个负责蛋白质工程的博士,盯着电脑屏幕,激动地大喊。

“pegRNA的设计也完成了!陆总提供的那个,‘模板优化’和‘脱靶风险预测’的人工智能模型太强大了!我们,在‘天河’上,跑了一遍,针对CFTR基因,第508位密码子缺失突变(ΔF508)的pegRNA,预测脱靶率,低于千万分之一!这,在以前,是根本不敢想的!”吴越的眼睛里布满血丝,但他整个人,都处在一种,高度的亢奋状态。

他,和他的团队,已经,一个星期,没有,走出过实验室了。

他们,就像一群,得到了武功秘籍的江湖小子,废寝忘食地,钻研着,陆峰,这个“武林盟主”,传授给他们的,绝世神功。

越是钻研,他们,就越是心惊。

陆峰给他们的,哪里是,什么“不成熟的设想”?

这,分明是一套,完整、精密、成熟到了,令人发指地步的,全套技术方案!

从,融合蛋白的,三维结构设计,到,pegRNA的,序列优化算法。从,病毒载体的,包装和纯化工艺,到,递送效率的,评估模型。

每一个环节,都,给出了,最优的,解决方案。

他们,这些,所谓的,青年才俊,顶级专家,要做的,甚至,都不是“研发”。

而更像是,一群,高级的,技术工人。

只需要,严格地,按照,图纸上的步骤,一步一步地,把,这个,名叫“引导编辑”的,精密仪器,给,组装起来。

“这……这真的是,人,能想出来的东西吗?”一个年轻的助理研究员,看着实验记录本上,那,堪称完美的实验数据,喃喃自语。

吴越,拍了拍他的肩膀,深吸一口气,说道:“别想那么多了。我们,现在,是站在巨人的肩膀上。我们唯一要做的,就是,对得起,巨人,给我们的这次机会。”

一个月后。

第一批,搭载着,针对CFTR基因ΔF508突变的,“引导编辑系统”的,腺相关病毒(AAV)载体,在P3D实验室里,被,成功地,生产了出来。

细胞实验,成功!

动物(小鼠)实验,成功!

动物(恒河猴)实验,成功!

实验结果,完美得,令人窒息。

经过,AAV载体,雾化吸入治疗的,囊性纤维化模型猴,其肺部的,CFTR蛋白功能,在两周内,恢复到了,正常水平的百分之五十以上!肺部的粘液清除能力,显着改善!没有,观察到,任何,明显的,毒副作用和,脱靶效应!

当这份,沉甸甸的,动物实验报告,摆在,由卫生部、科技部、和国家伦理委员会,共同组成的,专家评审组面前时。

整个会场,鸦雀无声。

“奇迹……这,简直是,医学史上的奇迹……”一位德高望重的老院士,捧着报告,手都在抖。

“一个月……仅仅一个月的时间,他们,就,从一个理论,走到了一款,安全性和有效性,都如此惊人的,准临床药物……这,这速度,太可怕了。”

“是时候了。”一直沉默的陈实先院士,站了起来,目光,扫过全场,“是时候,迈出,那,最关键的,一步了。”

……

北京儿童医院,特护病房。

王小虎,静静地,躺在病床上。

他的病情,又加重了。

小小的身体,因为,缺氧,呈现出,一种,令人心疼的,青紫色。

监护仪上,血氧饱和度的数字,一直在,百分之八十五左右,危险地,徘徊着。

他的父亲,王建军,一个,来自河北农村的,建筑工人,就,守在病床边。

这个,在工地上,扛几百斤钢筋,都不带喘气的汉子,此刻,却,瘦得,脱了相。

他,已经,卖掉了,老家的房子,借遍了,所有的亲戚朋友。

但是,儿子的病,就像一个,无底洞,吞噬着,一切。

医生,已经,几次,找他谈话了。

意思很明确,孩子,不行了。让他,做好,心理准备。

王建军,跪在地上,给医生磕头。

“求求您,大夫,求求您,再救救我的孩子!他还那么小……他还没,好好看看这个世界……”

医生,别过头,不忍心,再看他。

就在,王建军,彻底绝望的时候。

一群,穿着白大褂的人,走进了病房。

为首的,是,协和医院的林巧稚院长,和,儿童医院的院长。

他们身后,还跟着,吴越,和,几个,陌生的专家。

“王建军同志,是吗?”林院长的声音,很温和。

王建军,麻木地,点了点头。